近日，從香港維瑾生物公司獲悉，他們正在開發的抗T細胞免疫毒素蛋白（VG712）治療晚期皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的確證性臨床試驗的申請，已獲得美國食品藥品管理局（FDA）的正式批准。
CTCL是一種由皮膚中的T細胞病變而引起的惡性腫瘤，這些病變細胞不僅影響皮膚，還隨着病情進展擴散到淋巴系統和其他內臟器官，對患者生命構成極大的威脅。
根據相關的癌症研究資料顯示，CTCL是一種復發性、難治性惡性腫瘤，目前無特效藥物，臨床需求極為迫切。
VG712抗CTCL療效顯著
VG712已在美國完成治療CTCL的前期臨床研究，試驗結果顯示了重大的臨床突破：24位晚期CTCL患者連續4天給予VG712治療後不再治療，其中4位患者實現了腫瘤完全消退，並且這種消退狀態持續超過5年，表明這些患者獲得了腫瘤治癒。VG712因其顯著的療效，獲得了FDA的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD）。FTD是FDA旨在加速重大疾病藥物開發的一種機制，針對嚴重或危及生命的疾病，且缺乏更有效治療手段的藥物研發過程，使藥物能夠盡快獲批上市。
腫瘤患者經過短暫給藥後，實現了對腫瘤的長期清除和抑制，獲得治癒這一神奇的現象又是如何產生的？根據相關文獻報道，免疫系統是作為人體健康的防禦系統，其中的T細胞扮演着關鍵角色，負責識別和清除有害物質和體內產生的異常細胞，如腫瘤細胞。但腫瘤會通過營造一個利於其生長的環境（腫瘤微環境）去欺騙這些T細胞，使它們逐步耗竭並失去識別和殺死腫瘤的能力，這就是腫瘤在體內失控的重要原因。因此，要從根本上去治療腫瘤，必須打破T細胞受到壓制的這種狀態，使T細胞重新恢復該有的抗腫瘤能力。
患者經過VG712治療後，體內現有的T細胞群（包括已經失去識別和攻擊腫瘤能力的T細胞）被快速清除。同時，也把腫瘤的微環境進行摧毀。人體自身的免疫系統在發現T細胞數量不足的情況下，會啟動快速補充的機制，使患者在兩周以內恢復治療前水平，同時由於腫瘤的微環境已得到破壞，新產生的T細胞得以正常發揮識別有害物質的能力，並在發現體內存在大量的腫瘤細胞後，進一步大量分化成為具有攻擊腫瘤能力的功能性T細胞。這些功能性T細胞還具有記憶功能，從而建立起一個新的具有抗腫瘤能力的免疫系統，扭轉腫瘤患者無法自發對抗腫瘤的困境。我們欣喜地看到VG712療法正不斷接近2011年諾貝爾獎獲得者Ralph Steinman教授這一願景：免疫系統在對抗癌症、愛滋病和感染等重大疾病中至關重要，通過利用和修復免疫機制，我們可以開發出更強大的治療手段，以過去無法想像的方式來治療這些疾病。
據維瑾生物介紹，這一神奇的藥物由美國國立衞生研究院（NIH）著名的免疫學家David Neville教授發明，是目前全球唯一可以在人體內實現細胞免疫功能重啟的藥物，這一嶄新的抗腫瘤的方案為當下眾多的無藥可用的腫瘤患者提供了一個新的治療選擇，為挽救多個生命打開了一扇大門。維瑾生物擁有VG712的全球獨家開發權與銷售權，並具備經驗豐富、國際化的創新藥開發團隊，同時與國際著名的美國莫菲特癌症中心（Moffitt Cancer Center）建立了戰略合作關係，共同推進在腫瘤領域的中美兩地臨床研究。
本次批准的臨床研究是FDA要求維瑾生物在提交產品上市申請前的最後一期臨床研究，於此，維瑾生物也在布局VG712產品在器官移植、細胞免疫治療、自身免疫性疾病的臨床研究，推動醫學領域的重大進展。我們期待維瑾生物公司的新藥VG712早日上市，為腫瘤患者帶來更多的福音。
原刊於《信報》，本社獲作者授權轉載。
